罕見病用藥納入深圳醫(yī)療保障體系再升級
近年,，“天價(jià)針”“天價(jià)藥”讓罕見病的話題逐漸進(jìn)入大眾視野,。罕見病，顧名思義,，患者少,，發(fā)病率低于0.01%，故而針對這類疾病的藥品研發(fā)成本高,、藥價(jià)高昂,，如何“用得起藥”成了罕見病患者的“心頭病”。近年來,，深圳市醫(yī)療保障局持續(xù)推動解決罕見病用藥保障難題,，建立起“基本醫(yī)保+大病保險(xiǎn)+深圳惠民保”的罕見病用藥保障機(jī)制,，大大減輕了罕見病患者的用藥負(fù)擔(dān),，讓罕見病患者用藥可及、用藥有保,。
基本醫(yī)保減輕費(fèi)用負(fù)擔(dān)
“一家人又有了希望”
“孩子確診的時(shí)候,，我的心都碎了，好像有人為他的生命按下了加速鍵,。”2021年,，兩歲的希希（化名）被確診患有罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA）,，也被稱為嬰幼兒漸凍癥,，疾病導(dǎo)致他的骨骼變形、肌肉萎縮,，連筷子都無法拿起,。希希爸爸看在眼里，疼在心里,，“孩子就是我們一家的希望”,。
患病之后，因?yàn)橛貌黄鹛匦?，希希每天都要承受病痛的折磨,。就在全家人心灰意冷的時(shí)候，傳來了好消息——深圳落地罕見病“國談藥”,，原價(jià)70萬元/針的SMA特效藥諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保范圍,，通過國家醫(yī)保談判降至約3.3萬元/針。經(jīng)深圳基本醫(yī)保報(bào)銷90%后,，每針實(shí)際支付僅3000余元,，負(fù)擔(dān)大為減輕，希希也因此正常用上了藥,。
“用藥之后,，孩子體質(zhì)、體重都有所改善,，已經(jīng)能用筷子吃飯了,。我們一家的希望也越來越大！”希希爸爸激動不已,。
深圳醫(yī)保一直高度關(guān)注罕見病用藥保障工作,，對納入國家醫(yī)保藥品目錄的罕見病藥品全部落實(shí)基本醫(yī)療保障待遇，以希希使用的諾西那生鈉注射液為例,，截至目前,，已有537人次用藥。
同時(shí),，深圳醫(yī)保在2021年實(shí)施了門診特定病種政策,，將血友病、肺動脈高壓,、多發(fā)性硬化癥等7種罕見病納入門診特定病種保障,，由醫(yī)保基金給予更高比例,、更高限額保障,，最高報(bào)銷90%，每年可為全市近2800名患者減負(fù)1.5億元,。此外,，2023年10月后,，深圳醫(yī)保又在基本醫(yī)療保險(xiǎn)基礎(chǔ)上新增了大病保險(xiǎn)，對參?；颊叩母哳~醫(yī)療費(fèi)用給予“二次報(bào)銷”,，最高報(bào)銷100萬元，進(jìn)一步減輕罕見病患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān),。
惠民保進(jìn)一步加強(qiáng)保障
“沒有它,，我很難堅(jiān)持下來”
2019年，23歲的小于忽然感到四肢無力,，甚至無法正常走路,，于是在家人陪同下前往深圳中山大學(xué)醫(yī)院就醫(yī)，最終被確診為晚發(fā)型龐貝?。↙OPD）,。“聽到這個(gè)噩耗時(shí)猶如晴天霹靂,?！毙∮谡f，當(dāng)時(shí)都不知道該怎樣面對接下來的人生,。
“15天就要用一次藥,，一年就要100多萬?！毙∮谶€記得第一次看到醫(yī)院繳費(fèi)單時(shí)被嚇得目瞪口呆,，“用藥真的太貴了，掏空家底也填不上,?！贬t(yī)療費(fèi)用高昂，最開始小于只能選擇幾個(gè)月用藥一次,，但由于用藥間隔期過長,，疾病的進(jìn)程只是放緩了，但依舊在惡化,，肌肉萎縮由四肢逐漸發(fā)展至呼吸系統(tǒng),，甚至導(dǎo)致呼吸困難。
轉(zhuǎn)機(jī)出現(xiàn)在2023年5月,，由深圳醫(yī)保指導(dǎo)推出的“深圳惠民?！闭桨l(fā)布，保費(fèi)標(biāo)準(zhǔn)為88元/人/年,，醫(yī)保個(gè)人賬戶即可購買,，緊密銜接基本醫(yī)保，低價(jià)格高待遇，參保條件“不限病種,、不限既往病史,、不限戶籍,、不限年齡”,，實(shí)行“一站式結(jié)算”便利措施，龐貝病等7種罕見病的高額自費(fèi)藥被納入了專項(xiàng)保障范圍,，最高報(bào)銷70%,、年保障額度50萬元。
“今年終于可以按醫(yī)囑進(jìn)行用藥了,?！备鶕?jù)醫(yī)生提出的治療方案，小于2023年全年用藥16次,，“深圳惠民?！睅退醋罡哳~度支付了50萬元?！叭绻麤]有‘深圳惠民?！膸头觯铱峙潞茈y堅(jiān)持下來,?！毙∮谡f。如今,，雖然疾病沒有痊愈,，但好在小于已經(jīng)找到了一份穩(wěn)定的工作，生活也逐漸步入正軌,。
據(jù)悉,，“深圳惠民保”在國家醫(yī)保藥品目錄外為罕見病用藥費(fèi)用保障缺口提供了重要補(bǔ)充,，也是多層次醫(yī)療保障體系的重要組成部分,。醫(yī)保目錄內(nèi)的罕見病藥品經(jīng)基本醫(yī)保報(bào)銷后，“深圳惠民?！边€可進(jìn)一步報(bào)銷80%,，年保障額度120萬元。
針對醫(yī)保目錄外藥品,，除納入了7種罕見病高價(jià)自費(fèi)特效藥品外,，“深圳惠民保”還將治療嚴(yán)重進(jìn)行性脊柱畸形等罕見病的部分“港澳藥械通”藥械納入保障范圍,，最高報(bào)銷50%,，年保障額度50萬元，保障患者有效使用國際先進(jìn)藥械。同時(shí)暢通用藥渠道,，指定8家定點(diǎn)零售藥店作為罕見病高價(jià)自費(fèi)藥供應(yīng)機(jī)構(gòu),，4家罕見病協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院作為我市定點(diǎn)醫(yī)院，確?；颊哂玫蒙?、能報(bào)銷。目前,，“深圳惠民?！币牙塾?jì)保障超5萬人次，賠付1.5億元,；其中,，保障了罕見病患者212人次，賠付648萬元,。
激勵大灣區(qū)學(xué)科建設(shè)
“罕見病不再‘罕治’”
“以前看到很多罕見病患者因?yàn)樗巸r(jià)昂貴而不得不降低用藥頻率,，甚至放棄治療的時(shí)候都會感到很痛心?！毕愀鄞髮W(xué)深圳醫(yī)院罕見病醫(yī)學(xué)中心（籌）副主任杜啟峻表示,，罕見病的臨床患者案例本來就少，再加上部分罕見病患者顧慮醫(yī)療費(fèi)用而放棄治療,，導(dǎo)致治療罕見病的醫(yī)生也很“罕見”,，患者從生病問診到確診少則需要幾年，多的十幾年,。
杜啟峻說,，需要感謝深圳醫(yī)保對罕見病的持續(xù)關(guān)注，不斷破解罕見病用藥保障難題,，“讓更多罕見病患者用藥負(fù)擔(dān)減輕,，‘吃得起藥、看得起病’,?！苯陙恚麘c幸越來越少看到那些令人惋惜的場景,。同時(shí),，深圳醫(yī)保出臺了單獨(dú)支付政策，罕見病“國談藥”不納入?yún)⒈Ｈ似胀ㄩT診年度報(bào)銷限額,、不列入醫(yī)院住院醫(yī)療總費(fèi)用核算范圍,，“醫(yī)生不用顧慮因?yàn)橛昧烁邇r(jià)藥物導(dǎo)致醫(yī)院總費(fèi)用超支，在治療時(shí)才更好大展拳腳,?！?/p>
“明顯能感受到的變化是,，深圳罕見病患者逐漸開始敢看病、敢治療,，有了更多的臨床案例,，醫(yī)生的診療水平也在過程中不斷提高?！倍艈⒕f,，這種“雙向奔赴”既吸引了更多罕見病患者來深就醫(yī)，也同樣激勵著深圳在罕見病學(xué)科建設(shè)上更進(jìn)一步,，形成正向循環(huán),，為大灣區(qū)罕見病治療水平的提升發(fā)揮著巨大作用,。
據(jù)悉,，港大深圳醫(yī)院目前已開展超過100個(gè)罕見病病種的診療，正努力打造國家罕見病區(qū)域醫(yī)療中心,。自去年“深圳惠民?！北Ｕ仙б院螅鄞笊钲卺t(yī)院已接收了10多位罕見病患者入院治療,，較以往明顯增長,。
“如今，通過深圳醫(yī)保的多重保障,，更多罕見病患者基本能夠負(fù)擔(dān)用藥費(fèi)用,，配合更優(yōu)化的治療方案，醫(yī)院對罕見病的治療也更具信心,?！倍艈⒕f，醫(yī)保醫(yī)療協(xié)同保障,，罕見病患者的路將走得更好更遠(yuǎn),。
對于未來，杜啟峻說,，希望更多治療罕見病的藥物能夠被納入深圳醫(yī)療保障范圍,，逐步推進(jìn)，努力讓更多罕見病患者“病有所醫(yī),、醫(yī)有所藥,、藥有所保”,，不放棄每個(gè)小群體,，讓罕見病不再“罕治”。